Проект Mithril Medicine продемонстрировал, как Claude может помогать одному исследователю координировать работу внешних лабораторий и вести несколько программ разработки препаратов.
Компания Anthropic, разработчик генеративного искусственного интеллекта Claude, приобрела в июле 2026 года биотехнологическую компанию Mithril Medicine, в которой работал только один штатный сотрудник — основатель Коди Транбаргер. Проект стал первым собственным направлением Anthropic в области разработки лекарственных препаратов и практической проверкой модели организации исследований, получившей название «Pipeline-in-a-Person».
Разработка препаратов для редких заболеваний
Mithril Medicine занималась разработкой экспериментальных методов лечения двух редких наследственных заболеваний: врождённой мышечной дистрофии, связанной с геном LAMA2 (LAMA2-CMD), и альфа-дистрогликанопатии (αDG).
По оценке Anthropic, LAMA2-CMD встречается у 4–5 тыс. человек в США и Европе. Заболевание характеризуется выраженной мышечной слабостью с рождения. Большинство пациентов не могут самостоятельно ходить, многим требуются респираторная поддержка и зондовое питание. Немногие доживают до 30 лет.
Одобренных методов лечения LAMA2-CMD нет. Разработка препаратов для подобных заболеваний осложняется небольшим числом потенциальных пациентов и значительными затратами на организацию исследований.
Один штатный сотрудник и 11 внешних лабораторий
До приобретения Mithril Medicine основную работу выполнял её основатель Коди Транбаргер, привлекавший консультантов и внешние лаборатории. В общей сложности компания взаимодействовала с 11 исследовательскими организациями.
Существенная часть времени уходила не непосредственно на научную работу, а на координацию подрядчиков, анализ поступающих данных, подготовку экспериментальных планов и ведение документации.
Для решения этих задач Транбаргер активно использовал Claude. В частности, модель помогала:
- объединять результаты скрининга антител, поступавшие из внешних лабораторий в виде сотен отдельных файлов, в единый структурированный массив данных;
- оценивать технологичность молекул-кандидатов (developability) с учётом их потенциальной пригодности для дальнейшей разработки;
- восстанавливать ход исследований при смене исполнителей, анализируя электронную переписку и презентации за 14 месяцев;
- готовить проекты писем и планов дальнейших экспериментов для внешних лабораторий.
По данным Anthropic, при передаче одного из исследовательских направлений Claude помог восстановить состояние проекта и подготовить пять писем для двух лабораторий. Документы были проверены основателем и направлены исполнителям.
По оценке Транбаргера, формирование научной концепции, плана молекулярного дизайна и экспериментальной стратегии с использованием Claude занимало два-три дня. Без ИИ аналогичная работа могла бы потребовать одного-двух месяцев.
Биспецифические антитела для восстановления структуры мышечных волокон
Одна из программ Mithril Medicine направлена на разработку биспецифических антител для лечения LAMA2-CMD.
В норме белок ламинин обеспечивает связь между мышечными волокнами и окружающим внеклеточным матриксом. Эта связь формируется, в частности, благодаря взаимодействию ламинина с дистрогликаном, расположенным на мембране мышечной клетки.
При LAMA2-CMD генетические нарушения препятствуют образованию нормального ламинина-α2. Организм вырабатывает альтернативную форму белка, однако она значительно слабее связывается с дистрогликаном. В результате мышечные волокна становятся уязвимыми к повреждениям, постепенно разрушаются и замещаются жировой и рубцовой тканью.
Предлагаемый подход основан на использовании биспецифического антитела, способного одновременно связываться с двумя белковыми мишенями. Одно его плечо взаимодействует с дистрогликаном на поверхности мышечного волокна, другое — с ламинином во внеклеточном матриксе.
Таким образом, антитело должно выполнять функцию молекулярного соединителя, восстанавливая механическую связь между мышечной клеткой и окружающей её структурой.
Результаты доклинического исследования
Первоначальную концепцию проверили на мышах с тяжёлой формой LAMA2-CMD, моделирующей человеческое заболевание. В эксперименте использовались ранние исследовательские конструкции антител, предназначенные для проверки принципа действия подхода.
После шестинедельного исследования Anthropic сообщила о следующих результатах:
- Локализация антител: меченые молекулы обнаруживались в мышечной ткани и на поверхности мышечных волокон.
- Мышечная функция: у животных, получавших наиболее высокую дозу одной из конструкций, показатели силы хвата и силы сокращения трёхглавой мышцы были примерно вдвое выше, чем у нелеченых животных.
- Выживаемость: в период со второй по шестую неделю умерла одна мышь из восьми в группе терапии и четыре из восьми в контрольной группе.
При этом показатели мышечной функции у получавших антитела животных оставались ниже, чем у здоровых мышей. Исследование носило предварительный характер, а его результаты требуют дальнейшего подтверждения.
Сопровождающий исследование технический отчёт Anthropic и Mithril Medicine пока не прошёл независимое рецензирование.
Следующие этапы разработки
Параллельно с доклиническими исследованиями Mithril создала более 100 вариантов биспецифических антител, комбинирующих различные участки связывания с ламинином и дистрогликаном. Сейчас эти конструкции проходят испытания в клеточных моделях.
Согласно опубликованному плану, компания намерена отобрать наиболее перспективные варианты к концу 2026 года и определить официальных кандидатов для дальнейшей разработки в 2027 году.
При успешном прохождении последующих этапов доклинической разработки Anthropic рассчитывает начать клинические исследования препаратов для LAMA2-CMD не ранее конца 2028 года, а для альфа-дистрогликанопатии — не ранее 2029 года. Эти сроки являются целевыми ориентирами, а не гарантированными датами начала исследований.
Pipeline-in-a-Person: новая организация разработки лекарств
После приобретения Mithril Medicine её исследовательские программы стали первыми собственными направлениями Anthropic в разработке лекарств. Коди Транбаргер продолжает руководить ими уже в составе компании и планирует запуск новых проектов, ориентированных на редкие детские заболевания.
Модель Pipeline-in-a-Person предполагает, что один исследователь определяет научные направления, формулирует гипотезы, выбирает эксперименты и принимает решения о продолжении или прекращении программ, а ИИ помогает координировать операционные процессы, обрабатывать данные и взаимодействовать с внешними исполнителями.
При этом лабораторные исследования по-прежнему выполняют специалисты, а результаты требуют экспертной оценки и экспериментального подтверждения.
Anthropic рассматривает этот проект как возможность проверить, насколько применение ИИ позволяет одному исследователю одновременно вести несколько программ разработки лекарств, включая направления, которые традиционно трудно финансировать из-за ограниченного числа потенциальных пациентов.
