На саммите разработчиков лекарственных препаратов Сириус.Биотех обсудили перспективы внедрения экспериментального правового режима для регулирования платформенных технологий в фармацевтической отрасли. По оценкам экспертов, данный подход может ускорить доступ пациентов к инновационным препаратам и снизить их стоимость. Базой для дискуссии стало исследование Аналитического центра ИЦ Хелснет НТИ, посвященное анализу мирового опыта регулирования в этой сфере.
Экономика инновационных разработок и концепция технологических платформ
Современная фармацевтическая индустрия сталкивается с существенным ростом затрат: стоимость вывода инновационного препарата на рынок превышает 2 млрд долларов, а сроки разработки составляют от 10 до 15 лет. Классическая модель регулирования становится экономически неэффективной для биомедицины, где создаются методы лечения генетических, аутоиммунных и онкологических заболеваний.
В качестве решения на глобальном уровне внедряется концепция технологических платформ. Этот регуляторный подход позволяет переиспользовать данные по качеству, стабильности и доклиническим исследованиям для валидированной технологии. Ожидается, что механизм сократит стоимость разработки на 30–50%, а время вывода лекарства на рынок — на 20–40%. Пионером в этом направлении стали США, запустив в 2024 году программу FDA PTDD, аналогичные механизмы ambiguously вводятся в Китае, Японии и странах ЕС.
Российский биофармацевтический ландшафт и инициатива Хелснет
В России формальный правовой статус для платформенных решений пока отсутствует. Однако в стране сформирован пул разработчиков, развивающих собственные сквозные платформы. Ведущие игроки, включая Р-Фарм, Артген биотех, BIOCAD, Генериум, а также государственные центры, такие как НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи, работают над системами для генотерапии, CAR-T-технологиями, мРНК-системами доставки и онковакцинами.
В качестве оперативного решения эксперты ИЦ Хелснет НТИ предложили запустить пилотный проект сроком на 1,5–2 года для нескольких наиболее зрелых отечественных платформ. Проект предполагает адаптацию существующих механизмов — режима госпитального исключения, процедуры условной регистрации и перекрестных ссылок между досье.
Дискуссия: перспективы и регуляторные барьеры
Инициатива вызвала активную полемику среди участников саммита. Начальник лаборатории биомедицинских клеточных продуктов НЦЭСМП Минздрава России Екатерина Мельникова поддержала идею, отметив мировой тренд на переход к концепции мастер-файла платформенной технологии.
В то же время начальник лаборатории биотехнологических препаратов НЦЭСМП Ольга Ваганова указала на экономические риски: масштабная валидация платформ может оказаться дороже стандартного пути, а преимуществами воспользуются только крупные компании.
Представители бизнеса и академического сектора сошлись во мнении о необходимости регуляторного обновления для препаратов, закрывающих неудовлетворенные медицинские потребности, включая ультраредкие заболевания и персонализированные продукты (протокол N-of-1).
«В 2027–2028 годах в России стартует проект по созданию локальных производств персонализированных высокотехнологичных лекарств. На базе крупнейших научно-медицинских институтов (РНИМУ им. Н.И. Пирогова и НМИЦ АГП им. В.И. Кулакова) откроются крупные государственные центры, обязанные выпускать по 100 генотерапевтических и клеточных препаратов ежегодно, и отсутствие понятного платформенного подхода может затормозить их работу».
— Михаил Самсонов, медицинский директор «Р-Фарм»
Позицию академического сообщества представила проректор по научной работе СибГМУ Ольга Федорова. По ее словам, развитие персонализированного подхода вокруг платформ потребует тесной кооперации науки и индустрии, где фармацевтические компании будут выступать в роли биотехнологических сервисов.
