Министерство здравоохранения Российской Федерации зарегистрировало новую лекарственную форму препарата рисдиплам (торговое наименование «Эврисди»), предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии (СМА). Препарат швейцарской компании Roche стал доступен для пациентов в форме таблеток, стабильных при комнатной температуре, о чем сообщает ТАСС.
Показания и параметры биоэквивалентности
Ранее терапия рисдипламом осуществлялась исключительно с применением раствора для приема внутрь. Зарегистрированная таблетированная форма в дозировке 5 мг является биоэквивалентной 6,6 мл жидкого раствора в концентрации 0,75 мг/мл.
Препарат в форме таблеток предназначен для лечения взрослых пациентов и детей старше двух лет с массой тела от 20 кг, способных проглатывать пищу без использования зонда для кормления. Таблетку, покрытую пленочной оболочкой, допускается проглатывать целиком или растворять в воде перед приемом. Оригинальный пероральный раствор сохраняется в обращении для применения у детей младшего возраста и пациентов с соответствующими медицинскими показаниями.
Условия хранения и непрерывность терапии
Таблетки «Эврисди» не требуют хранения в холодильнике и сохраняют стабильность при температуре до 30 градусов Цельсия в оригинальной влагозащитной блистерной упаковке. Срок годности лекарственной формы составляет 4 года.
«Новая таблетированная лекарственная форма рисдиплама решает одну из важнейших задач в терапии СМА — обеспечение непрерывности лечения в любых условиях. Отсутствие необходимости в хранении в холодильнике и возможность приема препарата в таблетированной форме значительно снижают риски нарушения режима терапии при поездках или смене обстановки».
— Дмитрий Влодавец, руководитель федерального центра нервно-мышечных заболеваний, ведущий научный сотрудник НИКИ педиатрии и детской хирургии им. академика Ю. Е. Вельтищева
Механизм действия и клинические данные
Спинальная мышечная атрофия относится к тяжелым прогрессирующим нервно-мышечным заболеваниям, обусловленным дефицитом белка выживаемости мотонейронов (SMN). Рисдиплам представляет собой неинвазивную патогенетическую терапию СМА, действие которой направлено на увеличение и поддержание выработки белка SMN в центральной нервной системе и периферических тканях.
Регистрации новой формы предшествовало исследование биоэквивалентности. Результаты, представленные на 4-м Международном научном конгрессе СМА Европа в 2024 году, подтвердили сопоставимый профиль эффективности и безопасности таблетированной формы по сравнению с классическим раствором.
Производство и международный опыт
Летом 2025 года таблетки рисдиплама получили одобрение Европейской комиссии (ЕС). Согласно сведениям Государственного реестра лекарственных средств (ГРЛС), все стадии производственного процесса — от выпуска готовой лекарственной формы до финальной упаковки и выпускающего контроля качества — осуществляются на мощностях компании Ф. Хоффманн-Ля Рош Лтд. в Швейцарии (Кайзераугст).
