Ученые ФМБА завершили разработку препаратов от муковисцидоза и миодистрофии Дюшенна

Специалисты Научно-исследовательского института гигиены, профпатологии и экологии человека (НИИ ГПЭЧ) успешно завершили работы по созданию российских лекарственных препаратов для терапии ряда тяжелых орфанных заболеваний. Об этом официально сообщила руководитель Федерального медико-биологического агентства (ФМБА России) Вероника Скворцова в ходе визита в санкт-петербургский Центр прикладных проблем фармакологии и токсикологии.

Орфанные препараты и субстанции

Главным итогом работы ученых стало завершение разработки трех новых препаратов, предназначенных для лечения пациентов с миодистрофией Дюшенна, синдромом короткой кишки и муковисцидозом.

Кроме того, специалисты института создали российскую фармацевтическую субстанцию селексипага, применяемого для терапии легочной артериальной гипертензии. Разработанная технология уже передана для масштабирования и выпуска на промышленные мощности Научно-производственного центра «Фармзащита» ФМБА России.

«Особо отмечу создание орфанных препаратов. Благодаря вашей работе наша страна получила собственные препараты и субстанции, превосходящие импортные аналоги. <…> В этом году препарат зарегистрируют, и он станет доступен детям и взрослым с легочной артериальной гипертензией».

— Вероника Скворцова, Руководитель ФМБА России

Международная аккредитация и генетические исследования

В рамках рабочего визита главе ФМБА продемонстрировали процессы модернизации генетических лабораторий и создание передовых условий для проведения сложных экспериментов in vivo и ex vivo. Также было отмечено, что институт успешно подтвердил свою аккредитацию в Организации по запрещению химического оружия (ОЗХО). Данный статус дает российской лаборатории право проводить анализ биомедицинских проб в рамках международных расследований инцидентов с возможным применением химического оружия.

Перспективные направления исследований

В ходе презентации научно-исследовательских достижений Центра были озвучены дополнительные направления работы, которые планируется интегрировать в практическое здравоохранение:

  • Совершенствование технологий лабораторного и опытно-промышленного синтеза пептидных биорегуляторов.
  • Исследования связи транскриптома человека с воздействием вредных химических веществ.
  • Разработка специализированных биологически активных добавок для сотрудников предприятий с опасными условиями труда.
  • Модернизация методов диагностики и профилактики профессиональных заболеваний.
spot_img

Популярные материалы