Метка: орфанные заболевания

«Сириус» разработает технологию производства лекарств для лечения наследственных заболеваний

В частности, речь идет о жизненно важных препаратах для лечения редких – орфанных заболеваний, таких как мышечная дистрофия Дюшенна, спинальная мышечная атрофия, легочная артериальная гипертензия.

52% новых лекарств, одобренных FDA в 2021 году — препараты для лечения редких заболеваний

Центр оценки и исследования лекарственных средств Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (The U.S....

Компания «Генериум-некст» к 2024 году возведет собственный завод в Зеленограде

Компания «Генериум-некст» получила статус резидента ОЭЗ «Технополис Москва».  Планируется, что уже в этом году, компания проведет модернизацию арендованного помещения...

Казанские ученые разрабатывают лекарство — конкурента Золгенсмы

Прототип препарата для лечения СМА уже готов, однако для дальнейших исследований необходим индустриальный партнер.

Calliditas и STADA заключили сделку в отношении специализированной терапии IgA-нефропатии

По условиям соглашения, Calliditas имеет право на первоначальный авансовый платеж от STADA в размере 20 млн евро и последующие платежи в размере до 77,5 млн евро.

Pfizer инвестирует 70 млн евро для производства в Испании препаратов генной терапии

Завод фармацевтической компании Pfizer в Сан-Себастьяне-де-лос-Рейес станет станет центром производства препаратов для генной терапии в Европе, направленных на лечение...

«Золгенсма» значительно улучшает состояние пациентов со спинальной мышечной атрофией

Новые данные показывают, что генная терапия Zolgensma® вызывает развитие, соответствующих возрастному этапу, у детей со СМА в предсимптоматической стадии.

«Такеда» и «Фармимэкс» будут развивать диагностику редких заболеваний в России

В течение 3-х лет планируется провести в 5-ти регионах РФ исследования в отношении болезни Фабри, болезни Гоше и синдрома Хантера.

Минпромторг готов проработать вопрос расширения выпуска орфанных лекарств

В России зарегистрировано 34 международных непатентованных наименований орфанных лекарств.

Утверждён порядок приобретения лекарств для детей с орфанными заболеваниями

Также утверждены Правила ведения информационного ресурса, содержащего сведения о детях с орфанными заболеваниями.

Предложено выработать особый подход к закупкам лекарств для пациентов с орфанными заболеваниями

Предлагается дать возможность делать такие закупки делать у единого поставщика или прописывать сам препарат.

Утверждены правила субсидирования фонда «Круг добра»

Грант предоставляется на обеспечение оказания медпомощи детям с тяжелыми жизнеугрожающими и хроническими заболеваниями.