Ученые Сеченовского Университета объявили о прорыве в области генной терапии. Впервые в мире создана эффективная система доставки CRISPR-комплексов, позволяющая полностью удалить вирус гепатита B из клеток печени. Это открывает путь к отказу от пожизненной терапии для миллионов пациентов.
Конец «вечной» болезни?
Хронический гепатит B долгое время считался неизлечимым. Существующие препараты способны лишь подавлять размножение вируса, но не уничтожают его генетический резервуар. Как только пациент прекращает прием лекарств, болезнь возвращается.
Команда Лаборатории генетических технологий Сеченовского Университета предложила решение, над которым работала около 10 лет: не «усыплять» вирус, а физически вырезать его ДНК из клеток.
Технология «невидимки»
Главным препятствием для использования технологии «молекулярных ножниц» (CRISPR/Cas9) ранее была проблема доставки. Организм человека воспринимал лечебные вирусы-носители как угрозу и уничтожал их иммунной атакой.
Российские ученые разработали уникальную невирусную систему на основе биоразлагаемых наночастиц с технологией «биокамуфляжа»:
- Скрытность: Система не содержит чужеродных вирусных белков, поэтому иммунитет ее не атакует. Это позволяет вводить препарат многократно.
- Эффективность: Наночастицы проникают в 90–95% инфицированных клеток. В одной частице содержится до 250 копий «ножниц» — этого достаточно для полной зачистки вируса.
- Безопасность: Препарат действует быстро и исчезает из печени без следа уже через 20–24 часа.
Стратегия лечения
Разработчики предлагают комбинированный подход: сначала классическими препаратами снижается активность вируса, создавая «временное окно», а затем наночастицы CRISPR наносят решающий удар по вирусной ДНК.
«Сейчас фундаментальная часть работы уже завершена, мы видим эффективность и безопасность технологии. Есть шанс, что уже в ближайшие годы первые пациенты смогут получить препарат».
— Дмитрий Костюшев, заведующий Лабораторией генетических технологий Сеченовского Университета
Универсальная платформа
Созданная система доставки может стать базой не только для лечения гепатитов. По словам ученых, технологию можно перенастроить для борьбы с онкологическими заболеваниями или исправления генетических мутаций, просто заменив «полезный груз» внутри наночастицы.
