Ученые из японского Университета Миэ объявили об открытии нового метода редактирования генов, который, как они надеются, поможет устранить лишнюю дополнительную хромосому, вызывающую синдром Дауна. Об этом сообщает ТАСС, ссылаясь на публикацию в сетевом издании My Modern Met.
Синдром Дауна — это генетическое заболевание, возникающее из-за наличия дополнительной копии 21-й хромосомы, также известной как трисомия 21. Данное состояние приводит к отклонениям в развитии человека, затрагивая его физическое состояние и когнитивные способности, а также вызывая множество дефектов, включая потерю слуха, врожденные пороки сердца и трудности с обучением и речью.
Команда японских ученых разработала метод редактирования генов, который специально нацелен на эту дополнительную хромосому. Результаты их исследования, недавно опубликованные в журнале PNAS Nexus, демонстрируют, как технология CRISPR/Cas9, модифицирующая ДНК, может удалять лишние хромосомы в пораженных клетках. В рамках этого исследования ученые тщательно разработали инструкции CRISPR, чтобы они сосредоточились именно на трисомии 21. Этот процесс известен как аллель-специфичное редактирование, при котором режущий фермент направляется точно к желаемой цели.
Научный коллектив обнаружил, что после удаления лишней копии с помощью CRISPR в клетках, выращенных в лаборатории, произошла нормализация экспрессии генов. Последующие тесты показали, что гены, связанные с развитием нервной системы, стали более активными, а те, которые связаны с метаболизмом, замедлились после редактирования. Исправленные клетки также демонстрировали более быстрый рост и делились вдвое быстрее по сравнению с необработанными клетками.
Несмотря на эти многообещающие результаты, разработчики признают, что нынешние ранние разработки еще далеки от реализации в клинических масштабах. Существует риск, что технология CRISPR может взаимодействовать и со здоровыми клетками. В настоящее время коллектив Университета Миэ активно работает над усовершенствованием своей методологии, чтобы при редактировании генов затрагивались только клетки с трисомией.
